03 · iPSC细胞治疗 解决方案

iPSC基因编辑与
质量控制方案

提供iPSC基因编辑服务、WES遗传稳定性检测及WGBS甲基化分析,全面保障iPSC细胞治疗产品的基因组完整性与表观遗传稳定性。

iPSC编辑遗传稳定性甲基化脱靶检测

技术背景与原理

iPSC 的遗传与表观遗传稳定性是走向分化为治疗细胞的前提。体细胞在重编程与长期培养中可能累积点突变、拷贝数变异与印记异常。在引入 CRISPR 等进一步编辑时,需结合外显子/全基因组、核型与表观组指标评估。该思路与临床级细胞库和再生医学领域文献一致。

方案流程

01

iPSC基因编辑

人源iPSC的KO、精确点突变及定点敲入服务,多种递送方式可选,全程维持多能性。

02

WES遗传稳定性检测

全外显子组测序(WES)检测编辑后iPSC的体细胞突变,评估遗传稳定性。

03

表观基因组安全评估

WGBS全基因组甲基化测序,确保iPSC编辑前后表观遗传状态无异常改变。

04

脱靶与染色体检测

CRISPR脱靶检测(GUIDE-seq)与染色体核型分析,综合保障iPSC产品安全性。

检测方法矩阵

iPSC基因敲除/点突变/敲入
iPSC WES遗传稳定性检测
iPSC PCR-free WGS安全评估
WGBS全基因组甲基化
GUIDE-seq 脱靶检测
染色体核型分析
长读长WGS结构变异

参考文献

Gore A, et al. Somatic coding mutations in human induced pluripotent stem cells. Nature. 2011;471(7336):63–67意义与启发:以全外显子测序数据提示人 iPSC 亚克隆的编码区突变,与“主细胞库需组学质控”直接相关。
Takahashi K, Yamanaka S. Induction of pluripotent stem cells from adult human fibroblasts. Cell. 2007;131(5):861–872意义与启发:将人类成纤维细胞重编程为 iPSC 的关键论文,是后续所有人类疾病建模与细胞治疗用 iPSC 工作的源头。

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